Apr 21, 2025

사진 : 챗GPT [팜뉴스=김태일 기자] 미국 FDA가 동물실험 의무를 폐지하면서, 전 세계적으로 AI 기반 신약 개발 플랫폼에 대한 관심이 급격히 높아지고 있다. 이러한 변화는 국내 제약·바이오 기업에도 기술 경쟁력 확보와 글로벌 시장 진입의 기회로 작용하고 있다. NAM은 동물 없이 신약의 독성, 약효를 평가할 수 있는 차세대 기술로, AI 독성 예측 모델, 오가노이드 등 사람 유래 3D 세포 모델, 마이크로플루이딕스 기반 장기 칩, 고해상도 3D 이미징 등이 포함된다. 이로써 기존 ‘세포실험-동물실험-임상시험’의 전통적 단계는 점차 축소되고, AI 기반 독성 예측과 오가노이드 기반 전임상 실험을 통해 바로 임상 단계로 진입하는 구조로 전환될 전망이다. 美 글로벌 AI 신약개발 리딩 AI 활용을 통한 신약 개발에 앞서고 있는 것은 미국이다. 아통화이즈는 글로벌 빅파마와 손잡고 신약을 개발중이며, 리커전 파마슈티컬도 글로벌 빅파마와 엔비디아와 협업을 통한 임상을 진행중에 있다. 아톰와이즈(Atomwise)는 2012년 미국에서 설립된 새로운 저분자 약물 개발에 AI를 활용하는 신약 개발 회사다. 일라이 릴리와 사노피 등 글로벌 빅파마와 계약을 체결하며 주목받았으며, 지난 2020년에는 GC녹십자와도 혈우병 타깃 경구용 후보물질 발굴 계약을 체결한 바 있다. 3조 개 이상의 합성 가능한 화합물이 포함된 라이브러리를 보유하고 있으며 딥러닝 기반 신약 개발 플랫폼 '아톰넷(AtomNet®)'의 스크리닝 과정은 저분자의 생물학적 활성을 예측하고 새로운 후보 화합물의 유효성을 신속, 정확하게 추정한다. 아톰넷은 하루에 100만 개의 화합물을 스크리닝할 수 있는 것으로 알려져 있다. 리커전 파마슈티컬(Recursion Pharmaceuticals)는 AI 및 ML 기반 신약 개발 플랫폼 구축을 목표로 2013년도에 설립됐다. 지난 2023년 엔비디아로부터 5000만달러(약 729억원)를 투자받으며 잠재력을 다시 한번 인정받았다. 로슈와는 10년에 걸친 장기간 파트너십을 맺고 신경질환, 종양학 분야에서 40개의 신규 표적 발굴 및 개발을 진행하고 있다. 희귀질환 분야 약물 개발에 중점을 두고 있으며 치료에 사용되는 새로운 약물 후보 추출, 약물의 작용 메커니즘, 잠재적 독성 등을 밝혀내는 데 AI 기술을 활용하고 있다. 세포 관련 대규모 이미지 데이터와 슈퍼컴퓨터, 기계 학습, 자동화된 로봇 플랫폼은 매주 수백만 건의 실험 수행을 가능하도록 하며 새로운 약물 개발을 가속화하고 있다. 신테카바이오 등 국내 기업도 AI 신약 개발 성과 국내 바이오 업계도 후보물질 탐색, 임상 설계, 독성 예측 등 전통적 신약 개발 프로세스 전반에 AI 기술을 접목하고 있으며, 일부 기업은 이미 글로벌 제약사와 협업을 통해 실질적 성과를 내고 있다. 신테카바이오는 2024년부터 전주기 AI 신약개발플랫폼 서비스를 구축하여 서비스하고 있다. 자체 개발한 AI 플랫폼인 딥매처(DeepMatcher)를 통해 신약 후보물질 발굴, 선도물질 도출, ADMET(흡수, 분포, 대사, 배설, 독성) 예측, PBPK(Physiologically Based Pharmacokinetic) 모델 활용 등 신약 개발 전 과정에 대한 기술을 보유하고 있다. 특히 ADMET 예측 모델은 거대언어모델(LLM)인 BERT를 활용하여 ZINC DB를 사전 학습한 모델로, 약물의 흡수, 분포, 대사, 배설, 독성 등의 특성뿐만 아니라 약동학적 특성(PK)까지, 신약 개발을 위해 필요한 다양한 특성을 정밀하게 예측할 수 있도록 구현하고 있다. 또한 지난 2024년부터 PBPK 모델을 구축하고, 동물실험 단계 이전에 물질들의 평가를 진행해 왔다. 해당 AI 모델은 특히 뇌 특이적 약물 전달을 예측할 수 있도록 설계되었으며, 혈액-뇌 장벽(BBB)을 포함한 혈액, 뇌조직, 조직혈관 내부 및 외부 간의 약물 농도를 정량적으로 분석함으로써 약동학적 특성을 정밀하게 평가하는 것이 가능하다. 신테카바이오는 자사 파이프라인에 이를 본격 적용해 동물실험 이전 단계에서 후보물질의 효능과 독성을 예측하고 실제 개발에 활용하고 있다. 이러한 AI를 활용한 플랫폼은 기존에 5~7년이 소요되던 신약개발 후보물질 발굴 기간을 2년으로 단축하고, 비용도 5분의 1 수준으로 절감할 수 있는 것으로 알려져 있다. 아론티어(Arontier)도 셀트리온, HLB그룹 등과 계약을 체결하며 주목받고 있다. 지난 2017년 설립된 아론티어는인공지능 기반 신약 개발 전문 기업이다. 2019년 인공지능 신약개발 플랫폼 구축 사업의 주관기관으로 선정돼 3년간 성공적으로 인공지능 기반 신약개발 플랫폼을 개발한 바 있다. 2021년에는 인공지능 플랫폼을 이용해 연세의료원과 공동 개발한 당뇨병 치료제 후보물질의 성과를 인정받아 국가신약개발사업에 선정되기도 했다. 디어젠(Deargen)은 딥러닝 알고리즘을 기반으로 약물 재창출 플랫폼을 운영하고 있으며, 코로나19 치료제 후보 도출로 주목받았다. 이외에도 싸이티바이오(Cyti Bio), 비트바이오(VitaByte Bio) 등이 AI 기반 독성 예측, 단백질 상호작용 분석 등 특화된 영역에서 경쟁력을 넓히고 있다. 디어젠은 머신러닝, 딥러닝 기반 기술을 보유하고 있으며 이를 적용해 자체 신약 발굴 모델을 구축하고 있다. 국내외 여러 파트너사와 인공지능(AI) 기반 신약 개발을 진행하고 있으며, AI 융합 신약개발연구소(iDEARCENTER)를 통해 AI 수준을 높이고, 신약 발굴·개발을 가속할 예정이다. 업계 관계자는 "기존 신약 개발은 약물 1개당 수조 원의 비용과 평균 10년 이상의 시간이 소요되며, 성공 확률도 극히 낮았지만 AI 기술이 이러한 구조를 뒤흔들고 있다"라면서 "분자 시뮬레이션, 인체 반응 예측, 빅데이터 기반 유전자 분석 등을 통해 개발 속도를 단축하고 동물실험 없이도 효과·안전성 검증이 가능해지고 있다"고 설명했다. 이어 "미국과 유럽에서 동물실험 대체 기술이 제도적으로 뒷받침되면서, AI 기반 플랫폼은 이제 단순한 선택이 아닌 글로벌 진출을 위한 필수 역량이 되고 있다"고 강조했다.